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恒瑞艾坦的新征程:医疗经济学走入舞台中央

温淑萍2018-01-27 10:03

(图片来源:全景视觉)

经济观察报 记者 温淑萍 近日,由解放军第八一医院秦叔逵教授、同济大学附属东方医院李进教授等人牵头开展的中国晚期胃癌药物经济学研究成果正式公布后,艾坦(阿帕替尼)在治疗晚期胃癌方面的药物经济学优势立即获得广泛关注。

该研究从医保支付方的角度评估了阿帕替尼的成本效果,即经济性。研究显示,阿帕替尼较最佳支持治疗具有较高的经济学优势。

近年来,中国胃癌发病率一直呈上升趋势,据统计,中国每年新发约68万余例胃癌患者,发病率占消化道肿瘤的第一位,占全球一半。因为约60%到80%的胃癌患者就诊时已为晚期,5年生存率低于20%,男性和女性胃癌患者的死亡率分别位居恶性肿瘤的第3位和第2位。

艾坦是全球第一个治疗胃癌的小分子靶向药物,是全球首个晚期胃癌的口服抗血管生成药物,同时也是晚期胃癌三线唯一标准用药。更为重要的是,艾坦是中国民族制药企业自主研发的第一个国家1.1类的抗胃癌新药。

艾坦历经10年研发,于2014年上市以来,开启了口服抗血管生成靶向治疗的新时代。

如今艾坦上市已经三年整。三年以来,它从进入临床到写入指南,从中国数据到世界关注,也从慈善赠药到纳入国家医保目录,走出了国内首个胃癌领域的全球创新药的弧线。

对于研发企业恒瑞来说,阿帕替尼的研发称得上是十年磨一剑。

解放军第八一医院副院长秦叔逵教授透露,在过去,我国药企普遍做仿制药比较多,研究团队无论从技术还是规模与现在有很大的差距。那时是恒瑞第一次做创新药,从试验到审批,遇到的挑战和困难都是现在难以想象的,在当时胃癌小分子大分子抗血管生成药还没有一个成功的情况下,没有什么可借鉴的经验,只能一步一个脚印的探索。

据恒瑞人士透露,艾坦研发的过程就是10年学习的过程。在国家药监局对这一研究审评时,恒瑞把一半的病例全部调到北京,一个一个审查,整整审查了11个月。直到最后找不出大问题。

上市后,艾坦的研究成果被列入best of ASCO,2017年7月份,阿帕替尼正式通过医保谈判被纳入了国家的基本医疗保险目录。

四个经济学关口

对于如何看像艾坦这类创新药的经济学意义,复旦大学公共卫生学院卫生经济学家胡善联指出,评价一个药品的优势时,主要从四个方面进行考虑。首先是有效性,阿帕替尼已经被证实不仅能延长患者生命,还能改善患者生存质量。第二个是安全性,要毒副反应小,第三个是便利性,阿帕替尼作为口服药使用方便,第四个就是经济性。

其中,经济性指的是疗效好的同时价格相对便宜。通常是做药物的成本效果分析,如果药物的增量成本效果比(Incremental Cost Ef-fectiveness Ratio, ICER)低于WHO所推荐的3 倍人均GDP的ICER阈值$24,000,就说明这个药物具有成本效果,是有经济学价值的。对于二线化疗失败的中国晚期或转移性胃癌或胃食管结合部腺癌患者,阿帕替尼治疗相较于最佳支持治疗具有经济学优势。随着纳入医保后药价的进一步下降,这个效果还要更明显。

对于即将走向国际的新药,需要全面的评价,不仅需要疗效数据,还需要药物经济学数据。以价值为基础的评价体系十分重要,一方面是临床疗效,另一方面是药物的成本费用,即疗效好、费用低,两者结合才是判断未来各种肿瘤药或者创新药最根本的价值观。

秦叔逵向记者表示,我们中心从2000年到现在参加了56项大型国际临床研究,2/3都是肝癌研究,可以说全世界所有肝癌的大型研究我们全部参与了,从中学习了很多。

中国是全世界肝癌发病率和死亡率最高的国家,死亡率占全球一半以上,据了解,我国的晚期肝癌患者在不做任何治疗的情况下,自然生存3到4个月,欧美国家的晚期肝癌患者的自然生存期能达到9到10个月,除了生存时间,在临床表现上也完全不同,可以说在肝癌领域上面我们没有太多经验可以参考。

而后,关于阿帕替尼在肝癌治疗领域的I期、II期研究陆续展开,在以往的研究中,能够看到阿帕替尼有很好的生存获益和疾病控制和疾病进展时间。目前相关Ⅲ期临床研究正在进行之中。

除了临床上的有效性和安全性上的优势以外,针对部分患者因个人经济原因而放弃治疗的现象,恒瑞医药于2015年6月1日起启动艾坦患者慈善援助项目,使用阿帕替尼三个月后即可参加赠药项目,这几年来,已有近5000名胃癌患者接受了药物援助,患者最长援助期达26个月,阿帕替尼帮助患者延长生存期达29个月。

秦叔逵表示,在2017年7月阿帕替尼进入国家医保目录之后,价格大幅度降低,拿江苏省举例来说,患者支付比例仅占30%-50%,这大大减轻了患者的经济负担。

机遇下广布局

胡善联认为,过去说中国是仿制药大国,但不是创新药强国,因为当时我们的技术还远远达不到现在的水平,但如今,中国已经走在迈向创新药强国的路上,我们药物经济学领域中所说的“性价比”,就是一个药的研究既要有临床的疗效、生命质量的改善,又要有经济学的优势。

如今,在国际医疗领域,肿瘤药依旧是发展的重点。肿瘤、丙型肝炎、免疫治疗是目前国际医疗领域重点研究的三大方向。然而肿瘤药的费用一般比较高昂,面对高昂的价格,医保如何报销,这牵涉到创新药的可及性,同时牵涉到整个国家对医疗卫生费用的投入占比。随着我们基因检查越来越细,创新药将是未来发展的重要方向之一。

药物的发展,需要经历一期临床、二期临床、三期甚至最后的四期上市以后的临床研究,这是相当长的一段时间。作为一个迈向创新药的企业,在未来的市场中的创新药储备量是非常重要的。我认为在某个领域中至少要有一到两个创新储备,这样未来的发展前途才会非常强劲。而且在研究领域,要适合于整个医学的发展,整个药学的发展。

同济大学附属东方医院肿瘤医学部主任李进说,“在过去,我们会遇到患者说我家里有钱,我用进口药,你别给我用国产药。因为过去我们是一个仿制大国,基本上没有什么原创的产品,特别仿制药的质量偶尔也得不到保证。”

正是由于这种原因,即使是一个原研产品,很多患者也会觉得好像进口的一定比国产的好,这个就是因人而异,因药而异。中国很多创新药物,也有仿制药,像艾坦是国产原研药,在国际上也有显著优势,因为现在在胃癌治疗领域上还没有哪个药能够超过艾坦在胃癌在胃癌领域的作用,甚至有些国外的患者想用阿帕替尼需要来中国进行治疗。

李进表示,目前,中国政府已经意识到了生物制药产业未来可以作为三大支柱,就是支撑经济发展的支柱。这对中国民族制药企业来讲是一个挑战,因为一旦把中国市场打开,世界上的大型药企都会进来在中国做一期临床实验,而且国外的数据能够被中国CFDA认可,国外很多企业都会直接到中国来做,这对中国的制药企业是巨大的挑战,但也会是机遇。

“如果在一个平台上竞争,我不相信中国人就做不过欧洲或者美国的大型制药企业,像恒瑞制药这些民族制药企业他们也会有他们的举措,我们不一定要弯道超车,但我们要另辟新路来超车做中国自己的原创。”

温淑萍经济观察报记者
经济观察报 公司部大健康Lab主任、资深记者 关注医疗服务、医药产业、医疗器械新科技、食品等大健康围绕的生命科学领域的新趋势、新变化、具核心竞争力的企业变化;擅长调查、深度、人物特写等报道。 微信公众号:大健康Lab